Insilico Medicine, une entreprise en phase clinique utilisant l'IA générative pour la découverte de médicaments, a annoncé avoir reçu l'autorisation de l'IND de la FDA pour ISM5939. Cet inhibiteur potentiel de petites molécules par voie orale, potentiellement le meilleur de sa catégorie, cible ENPP1 pour le traitement des tumeurs solides. Ce jalon marque la 10ème molécule mise au point exclusivement par Insilico par l'IA à recevoir l'autorisation d'essai clinique. ENPP1, une ecto-nucléotide pyrophosphatase, est cruciale dans la signalisation purinergique, affectant les fonctions immunitaires, cardiovasculaires, neurologiques et hématologiques. Des niveaux élevés d'ENPP1 sont corrélés à la métastase et à de mauvais résultats dans divers types de tumeurs. Inhiber ENPP1 stimule les effets anti-tumoraux du système immunitaire en régulant le cGAMP extracellulaire et activant la voie cGAS-STING. En mai 2023, Insilico a désigné ISM5939 comme candidat préclinique (PCC) pour ENPP1, prometteur pour l'immunothérapie du cancer. Les données précliniques montrent l'efficacité anti-tumorale forte d'ISM5939 dans les études in vivo, ainsi qu'un profil de sécurité favorable et des caractéristiques ADMET in vitro et pharmacocinétiques in vivo appropriées. Sujata Rao, M. D. , Directrice médicale d'Insilico, a exprimé son anticipation quant aux résultats cliniques d'ISM5939, notant son potentiel en tant que thérapie combinée, ce qui pourrait considérablement élargir les options de traitement du cancer. Soutenue par Chemistry42, le moteur de chimie propriétaire d’Insilico faisant partie de Pharma. AI, Insilico a identifié un composé principal avec une structure nouvelle en 3 mois, après optimisation par leurs chimistes médicinaux. Le secteur de la découverte de médicaments pilotée par l'IA nécessite une validation concrète.

Insilico a prouvé le potentiel de sa plateforme d'IA à travers des réussites, avec 10 candidats-médicaments propulsés par l'IA obtenant des approbations IND. La société s'engage à valider davantage cliniquement son pipeline de R&D interne et à faire progresser la découverte de médicaments assistée par l'IA pour les patients du monde entier, selon Feng Ren, Ph. D. , co-PDG et Directeur scientifique. En 2016, Insilico a introduit l'utilisation de l'IA générative pour la conception de nouvelles molécules dans une revue universitaire, établissant une base pour la plateforme Pharma. AI. Depuis lors, Insilico a intégré des avancées techniques dans Pharma. AI, désormais une solution d'IA générative couvrant la biologie, la chimie, le développement de médicaments et la recherche scientifique. Avec l'aide de Pharma. AI, Insilico a nommé 20 candidats précliniques et a reçu l'autorisation IND pour 10 molécules depuis 2021. Début 2024, Insilico a publié un article dans Nature Biotechnology détaillant le parcours des algorithmes d'IA jusqu'aux essais cliniques de phase II pour ISM001_055, leur médicament principal avec une cible découverte par l'IA et une structure conçue par IA. Insilico a récemment rapporté des résultats positifs d'un essai de phase IIa (NCT05938920), où ISM001_055 a montré une sécurité et une tolérance favorables à toutes les doses, avec une réponse dose-dépendante en capacité vitale forcée (FVC) après 12 semaines.