Az Insilico Medicine, egy klinikai fázisban lévő vállalat, amely generatív mesterséges intelligenciát használ gyógyszerfelfedezésre, bejelentette, hogy FDA IND engedélyt kapott az ISM5939-re. Ez a lehetséges legjobb kategóriájú orális kis molekulájú inhibitor az ENPP1-et célozza meg a szolid tumorok kezelésére. Ez a mérföldkő az Insilico által kizárólag fejlesztett 10. AI-vezérelt molekula, amely klinikai vizsgálati engedélyt kapott. Az ENPP1, egy ekto-nukleotid pirofoszfatáz, kulcsszerepet játszik a purinerg jelátvitelben, befolyásolva az immun-, kardiovaszkuláris, neurológiai és hematológiai funkciókat. A magas ENPP1 szintek metasztázissal és rossz kimenetellel korrelálnak az egyes tumorokban. Az ENPP1 gátlása erősíti az immunrendszer daganatellenes hatásait az extracelluláris cGAMP szabályozásával, a cGAS-STING útvonal aktiválásával. 2023 májusában az Insilico az ISM5939-et előklinikai jelöltnek (PCC) nevezte meg az ENPP1-re, ígéretesnek a rák immunterápiája terén. Az előklinikai adatok szerint az ISM5939 erős daganatellenes hatékonyságot mutatott in vivo vizsgálatokban, kedvező biztonsági profillal és megfelelő in vitro ADMET és in vivo farmakokinetikai eredményekkel. Dr. Sujata Rao, az Insilico vezető orvosa, izgatottan várja az ISM5939 klinikai eredményeit, hangsúlyozva annak biztonságosságát és kombinációs terápia potenciálját, amely jelentősen bővítheti a rákkezelési lehetőségeket. A Chemistry42, az Insilico saját kémiai motorja, amely a Pharma. AI része, 3 hónapon belül azonosított egy vezető vegyületet új szerkezettel, melyet később gyógyszerkémikusaik optimalizáltak. Az AI-vezérelt gyógyszerfelfedezési szektor valós validációra szorul.

Az Insilico bizonyította AI platformjának potenciálját mérföldkövekkel, 10 AI-alapú gyógyszerjelölt elérte az IND jóváhagyást. A vállalat elkötelezett a belső K+F csővezeték klinikai validálása és az AI vezérelt gyógyszerfelfedezés fokozása iránt világszerte a betegek számára – nyilatkozta Dr. Feng Ren, társigazgató és tudományos igazgató. 2016-ban az Insilico bevezette a generatív AI használatát új molekulatervezés céljából egy tudományos folyóiratban, alapot teremtve a Pharma. AI platform számára. Azóta az Insilico technikai fejlesztéseket integrált a Pharma. AI-be, amely most generatív AI megoldás a biológia, kémia, gyógyszerfejlesztés és tudományos kutatás terén. A Pharma. AI segítségével az Insilico 20 előklinikai jelöltet nominizált és 2021 óta 10 molekulára kapott IND jóváhagyást. 2024 elején az Insilico egy Nature Biotechnology cikket jelentetett meg, amely részletezi az AI algoritmusoktól a II. fázisú klinikai vizsgálatokig tartó utat az ISM001_055 esetében, amely az AI által felfedezett célponttal és tervezett struktúrával rendelkező vezető gyógyszerük. Az Insilico nemrégiben jelentett pozitív eredményeket egy IIa fázisú vizsgálatból (NCT05938920), ahol az ISM001_055 kedvező biztonságosságot és tolerálhatóságot mutatott minden dózisban, dózisfüggő választ eredményezve a kényszerített vitálkapacitásban (FVC) 12 hét után.