Insilico Medicine, et selskap i klinisk fase som bruker generativ AI for legemiddeloppdagelse, kunngjorde at de har mottatt FDA IND-godkjenning for ISM5939. Denne potensielt beste i sin klasse, orale småmolekylære hemmere retter seg mot ENPP1 for behandling av solide svulster. Denne milepælen markerer det tiende AI-drevne molekylet utviklet utelukkende av Insilico som får godkjenning for kliniske studier. ENPP1, en ekto-nukleotid pyrofosfatase, er avgjørende i purinerg signalering, og påvirker immun-, kardiovaskulær, nevrologisk og hematologisk funksjon. Høye ENPP1-nivåer korrelerer med metastase og dårlige utfall i ulike svulster. Inhibering av ENPP1 styrker immunsystemets anti-tumor effekter ved å regulere ekstracellulært cGAMP, og aktivere cGAS-STING-veien. I mai 2023 utpekte Insilico ISM5939 som en prekandidat (PCC) for ENPP1, lovende for kreftimmunterapi. Prekliniske data viser ISM5939s sterke anti-tumor effektivitet i in vivo studier, sammen med en gunstig sikkerhetsprofil og passende in vitro ADMET og in vivo farmakokinetikk. Sujata Rao, M. D. , Insilicos Chief Medical Officer, uttrykte forventning til de kliniske resultatene av ISM5939, og bemerket dens sikkerhet og kombinasjonsterapipotensiale, som kan utvide behandlingsmulighetene for kreft betydelig. Støttet av Chemistry42, Insilicos egen kjemimotor som er en del av Pharma. AI, identifiserte Insilico en ledende forbindelse med en ny struktur innen 3 måneder, etter optimalisering av deres medisinske kjemikere. Den AI-drevne legemiddeloppdagelsesektoren trenger validering i den virkelige verden.

Insilico har bevist potensialet til sin AI-plattform gjennom milepæler, med 10 AI-aktiverte legemiddelkandidater som oppnår IND-godkjenninger. Selskapet er forpliktet til ytterligere klinisk validering av sin egen R&D-pipeline og å fremme AI-drevet legemiddeloppdagelse for pasienter over hele verden, ifølge Feng Ren, Ph. D. , medeier og vitenskapelig sjef. I 2016 introduserte Insilico bruken av generativ AI for design av nye molekyler i et vitenskapelig tidsskrift, og etablerte en grunnmur for Pharma. AI-plattformen. Siden da har Insilico integrert tekniske fremskritt i Pharma. AI, nå en generativ AI-løsning på tvers av biologi, kjemi, medisinutvikling og vitenskapelig forskning. Med hjelp fra Pharma. AI har Insilico nominert 20 prekandidater og mottatt IND-godkjenning for 10 molekyler siden 2021. Tidlig i 2024 publiserte Insilico en artikkel i Nature Biotechnology som detaljert beskriver reisen fra AI-algoritmer til fase II kliniske studier for ISM001_055, deres ledende legemiddel med et AI-oppdaget mål og designet struktur. Insilico rapporterte nylig positive resultater fra en fase IIa-studie (NCT05938920), der ISM001_055 viste gunstig sikkerhet og toleranse ved alle doser, med en doseavhengig respons i tvungen vital kapasitet (FVC) etter 12 uker.