Insilico Medicine, клінічна компанія, що використовує генеративний ШІ для відкриття ліків, оголосила, що отримала дозвіл FDA на проведення клінічних досліджень з ISM5939. Цей потенційний кращий у своєму класі пероральний інгібітор малих молекул націлює ENPP1 для лікування солідних пухлин. Ця віхова подія знаменує собою десяту молекулу, розроблену з використанням ШІ, від Insilico, яка отримала дозвіл на клінічні випробування. ENPP1, ектонуклеотидна пірофосфатаза, відіграє важливу роль в пурінергійній сигналізації, яка впливає на імунні, серцево-судинні, неврологічні та гематологічні функції. Високий рівень ENPP1 корелює з метастазами та несприятливими результатами при різних пухлинах. Інгібування ENPP1 підсилює протипухлинний ефект імунної системи шляхом регуляції позаклітинного cGAMP, активуючи шлях cGAS-STING. У травні 2023 року Insilico визначила ISM5939 як преклінічного кандидата (PCC) для ENPP1, багатообіцяючого для імунотерапії раку. Преклінічні дані показують сильну протипухлинну ефективність ISM5939 в in vivo дослідженнях, а також сприятливий профіль безпеки та відповідні in vitro ADMET і in vivo фармакокінетику. Доктор Суджата Рао, головний медичний директор Insilico, висловила сподівання на клінічні результати ISM5939, відзначивши його безпеку та потенціал у комбінаційній терапії, що може значно розширити варіанти лікування раку. За підтримки Chemistry42, власного хімічного двигуна Insilico, що є частиною Pharma. AI, компанія виявила свинцеву сполуку з новою структурою за 3 місяці, після оптимізації їхніми медичними хіміками. Сектор відкриття ліків, керований ШІ, потребує підтвердження в реальних умовах.

Insilico продемонструвала потенціал своєї платформи ШІ через віхові досягнення, з десятьма кандидатами на основі ШІ, що досягли погодження на проведення клінічних випробувань IND. Компанія прагне далі підтверджувати свою внутрішню НДДКР клінічно і просувати відкриття ліків, керовані ШІ, для пацієнтів по всьому світу, згідно з Фенгом Реном, Ph. D. , спів-генеральним директором та головним науковим керівником. У 2016 році Insilico запровадила використання генеративного ШІ для розробки нових молекул в науковому журналі, заклавши основу для платформи Pharma. AI. З того часу Insilico інтегрувала технічні досягнення у Pharma. AI, яка тепер є генеративним ШІ-рішенням у біології, хімії, розробці ліків та наукових дослідженнях. З допомогою Pharma. AI Insilico номінувала 20 преклінічних кандидатів і отримала IND-дозвіл на 10 молекул з 2021 року. На початку 2024 року Insilico опублікувала статтю в Nature Biotechnology, що детально розповідає про шлях від алгоритмів ШІ до клінічних випробувань фази II для ISM001_055, їхнього основного препарату з цільовою структурою, розробленою ШІ. Insilico нещодавно повідомила про позитивні результати випробування фази IIa (NCT05938920), де ISM001_055 продемонстрував сприятливу безпеку та переносимість при всіх дозах, з дозозалежною відповіддю у форсованій життєвій ємності легень (FVC) після 12 тижнів.